تحرير الجينوم الدماغي يجلب الأمل في علاج اضطرابات الدماغ المميتة

تحرير الجينوم الدماغي أصبح أقرب إلى الواقع، مما يفتح بابًا جديدًا لعلاج الاضطرابات الدماغية المدمرة. خلال العامين الماضيين، حققت تقنية CRISPR–Cas9 تطورات كبيرة، وأظهرت الدراسات على الفئران نتائج واعدة تمهّد للتجارب السريرية على البشر. ويعتقد العلماء أن هذه التجارب قد تبدأ خلال بضع سنوات فقط.

الإمكانيات المتنامية لتحرير الجينوم الدماغي

نجح الباحثون بالفعل في تطوير علاجات تعديل الجينات لأمراض الدم والكبد والعين. ففي إحدى الحالات، أنقذت تقنية متخصصة حياة طفل رضيع من مرض كبدي قاتل. ومع ذلك، فإن تطبيق هذه التقنية على الدماغ يواجه تحديات فريدة، أهمها حاجز الدم الدماغي الذي يمنع دخول العديد من العلاجات.

الأسر التي لديها أفراد مصابون بحالات عصبية نادرة، مثل متلازمة ريت، تتطلع بشغف إلى هذه التطورات. كما أن تسلسل الجينوم أصبح يكشف عن الأسباب الوراثية للعديد من الاضطرابات الدماغية التي كانت غامضة سابقًا، مما يفتح آفاقًا جديدة للعلاج.

اختراقات في تصحيح الطفرات الدماغية

أظهرت الدراسات الحديثة على الفئران أن تحرير الجينوم الدماغي يمكنه إصلاح الطفرات الضارة. باستخدام تقنية “Prime Editing”، تمكن باحثون في معهد برود من تصحيح طفرات مسؤولة عن مرض “الشلل النصفي المتناوب في الطفولة” في نصف قشرة الدماغ. الفئران المعالَجة أظهرت انخفاضًا في النوبات، وتحسنًا في المهارات الحركية والإدراك، وزيادة في العمر.

في الولايات المتحدة والصين، يعمل العلماء أيضًا على استخدام تقنية “Base Editing” لعلاج أمراض مثل داء هنتنغتون، وترنح فريدريخ، والصرع الناتج عن طفرة MEF2C. هذه التقنية الدقيقة تعدّل حرفًا واحدًا من الحمض النووي، ما يعيد الوظيفة الطبيعية لخلايا الدماغ وسلوكها.

متلازمة ريت ودقة التحرير الجيني الدماغي

بالنسبة لمتلازمة ريت، التي تسببها غالبًا طفرات في جين MECP2، يعد التحرير الجيني الدماغي أمرًا حيويًا. العلاج الجيني التقليدي قد يؤدي إلى إنتاج مفرط لبروتين سام. أما التحرير المباشر للجين المعيب فيقلل من المخاطر ويحافظ على مستويات البروتين الطبيعية.

التحديات المستقبلية

الانتقال من النماذج الحيوانية إلى التجارب البشرية يحتاج إلى وقت. ما زال إيصال العلاج إلى الدماغ يمثل عقبة رئيسية، حيث لا تصل الجزيئات الدهنية المستخدمة في الكبد إلى الدماغ. يبحث العلماء في استخدام الفيروس المساعد الغدي 9 (AAV9) وأنظمة توصيل جديدة خالية من الفيروسات، لكن الجرعات العالية من AAV9 قد تسبب استجابات مناعية خطيرة.

الطريق إلى الأمام

رغم التحديات العلمية والمالية، يبقى الأمل كبيرًا. كل تجربة ناجحة تقرّب تحرير الجينوم الدماغي من إحداث ثورة في علاج الأمراض العصبية الشديدة، ومع استمرار البحث والدعم، قد يصبح هذا العلاج في متناول المرضى قريبًا.

اقرأ: أجهزة تحليق تعمل بالطاقة الشمسية يمكنها استكشاف حافة الفضاء